Les étapes de mise sur le marché d’un médicament : du laboratoire à la vie réelle
Mettre un médicament sur le marché est un processus long, rigoureux et encadré par la loi. En France comme en Europe, il se déroule en plusieurs phases — de la recherche clinique initiale à la surveillance post-autorisation.
Mais il existe aussi des dispositifs exceptionnels, dits accès dérogatoires, qui permettent à certains patients d’obtenir plus tôt des traitements innovants.
Ces programmes sont au cœur de l’expertise d’EarlyTrack, une plateforme numérique dédiée à la gestion des accès précoces et compassionnels.
De la phase 1 à la phase 3 : construire la preuve scientifique
Avant d’être proposé à des patients, un médicament traverse trois grandes étapes d’essais cliniques, réalisées selon des protocoles strictement encadrés par l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament) et l’EMA (Agence européenne du médicament).
Phase 1 : premières administrations chez l’humain
Réalisée sur un petit nombre de volontaires sains (ou de patients, selon les cas), cette phase vise à évaluer la tolérance du produit, son devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) et son mécanisme d’action (pharmacodynamie).
C’est la première étape de validation de la sécurité.
Phase 2 : recherche d’efficacité et ajustement des doses
Le médicament est testé sur un groupe restreint de patients atteints de la maladie ciblée.
Les chercheurs évaluent les premières preuves d’efficacité, affinent les doses et continuent à surveiller les effets indésirables.
Phase 3 : confirmation et comparaison
Cette phase mobilise plusieurs centaines, voire milliers de patients, souvent répartis sur différents pays. Les essais comparent le nouveau traitement à un traitement de référence ou à un placebo.
Les résultats servent à constituer le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
L’autorisation de mise sur le marché et le remboursement
Une fois les essais concluants, le laboratoire dépose une demande d’AMM, généralement au niveau européen via l’EMA.
Si l’autorisation est accordée, la commercialisation du médicament devient possible, mais son accès aux patients reste conditionné au remboursement et à la fixation du prix.
En France, c’est la HAS (Haute Autorité de Santé) qui évalue le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du service rendu (ASMR).
Ces avis orientent la négociation du prix avec le CEPS (Comité économique des produits de santé) avant la décision finale des ministères compétents.
Les accès dérogatoires : soigner plus tôt les patients en impasse thérapeutique
Certains médicaments prometteurs peuvent être administrés avant ou en dehors de leur AMM grâce à un cadre réglementaire spécifique.
Depuis la réforme de 2021, les anciens dispositifs ATU et RTU ont été remplacés par trois régimes : l’Accès Précoce (AP), l’Accès Compassionnel (AC) et le Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC).
L’Accès Précoce (AP)
L’Accès Précoce s’adresse à des médicaments présumés innovants répondant à un besoin thérapeutique non couvert.
Il peut être accordé avant l’AMM (pré-AMM) ou après, en attendant le remboursement (post-AMM). La décision relève de la HAS, avec l’avis de l’ANSM en phase pré-AMM.
Chaque accès précoce s’accompagne d’un Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Recueil des Données (PUT-RD), qui définit les modalités d’inclusion, de suivi et de collecte de données cliniques et de sécurité.
Ces données, recueillies sous la responsabilité du laboratoire, permettent de confirmer l’intérêt du traitement en conditions réelles.
L’Accès Compassionnel (AC)
L’Accès Compassionnel concerne les situations individuelles où un patient n’a aucune autre option thérapeutique disponible. Il peut s’agir d’une Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC), délivrée pour un patient nommé, ou d’un Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC), instauré par l’ANSM pour encadrer des prescriptions hors-AMM devenues fréquentes et pertinentes.
Ces dispositifs sont essentiels pour les patients atteints de maladies graves ou rares, et permettent une prise en charge à 100 % par l’Assurance maladie.
Un encadrement strict du suivi et des données
Que ce soit dans le cadre d’un AP ou d’un AC, la mise en œuvre repose sur des protocoles approuvés par les autorités et sur le recueil exhaustif de données cliniques.
Ces informations contribuent à la connaissance du médicament, à la pharmacovigilance et, à terme, à la décision d’inscription sur la liste des produits remboursables.
La phase post-AMM : évaluer en vie réelle
Une fois commercialisé, un médicament reste sous surveillance continue. Les laboratoires doivent transmettre régulièrement des rapports de sécurité (PSUR), tenir à jour leur plan de gestion des risques (RMP), et parfois mener des études post-AMM (PASS ou PAES) pour approfondir l’évaluation de l’efficacité ou de la tolérance en conditions réelles d’utilisation.
Les données issues de ces études complètent les informations cliniques initiales et permettent d’adapter les recommandations, les posologies ou les indications.
Le rôle d’EarlyTrack dans la gestion des accès dérogatoires
C’est dans cette phase intermédiaire — entre la recherche clinique et l’accès généralisé — que la plateforme EarlyTrack apporte une valeur unique.
EarlyTrack est une solution numérique sécurisée (hébergée HDS) conçue pour accompagner les laboratoires, les établissements de santé et les autorités dans la mise en œuvre opérationnelle des dispositifs d’accès précoce et compassionnel.
Elle permet notamment :
- La structuration des e-CRF conformes aux protocoles PUT-RD ou PUT-SP, avec champs obligatoires, validations et contrôles de cohérence.
- Le suivi des patients tout au long du traitement : initiation, visites de suivi, arrêt, effets indésirables, questionnaires patients (ePRO).
- La traçabilité complète des actions : audit trail, validation électronique, historisation.
- La pharmacovigilance intégrée, avec alertes et exports normalisés vers les services concernés.
- L’exploitation des données en vie réelle, conformément aux exigences de la HAS et de l’ANSM.
Grâce à cette approche, EarlyTrack facilite la conformité réglementaire et accélère la production de données exploitables pour les autorités, tout en allégeant la charge administrative pour les équipes hospitalières et industrielles.
En conclusion
Le chemin d’un médicament, de la première molécule testée jusqu’à la surveillance post-commercialisation, est jalonné d’étapes rigoureuses destinées à garantir la sécurité et l’efficacité des traitements.
Mais pour les patients en impasse thérapeutique, les dispositifs d’accès précoce et compassionnel représentent une bouffée d’espoir — et un outil d’observation précieux pour la médecine de demain.
En digitalisant et en sécurisant chaque étape du processus, EarlyTrack s’impose aujourd’hui comme un acteur clé de cette médecine d’accès rapide, à la croisée de l’innovation thérapeutique et de la rigueur réglementaire.
Sources
Réforme des accès précoces et compassionnels (2021–2025)
HAS — Guides et modèles PUT-RD et PUT-SP
ANSM — Dossiers AAP/AAC/CPC
EMA — RMP, PASS, PAES
Inserm — Étapes de développement clinique d’un médicament
